PNH ApS † Opløst

Syfovre til behandling af en autoimmunsygdom, der kan føre til blindhed, og Empaveli til behandling af blodsygdommen

og en sjælden nyrelidelse.

Syfovre til behandling af en autoimmunsygdom, der kan føre til blindhed, og Empaveli til behandling af blodsygdommen

og en sjælden nyrelidelse.

er en alvorlig og sjælden sygdom, hvor kroppens eget immunforsvar nedbryder de røde blodlegemer.

Efter afslutningen af transaktionen sigter Novo Nordisk mod at igangsætte et globalt fase 3-program for Zaltenibart til behandling af blodsygdommen

og udforske yderligere udvikling inden for en række andre sjældne blod- og nyresygdomme.

Efter afslutningen af transaktionen sigter Novo Nordisk mod at igangsætte et globalt fase 3-program for Zaltenibart til behandling af blodsygdommen

og udforske yderligere udvikling inden for en række andre sjældne blod- og nyresygdomme.

På Medicinråds møde 21. maj 2025 blev der anbefalet seks nye behandlinger, en direkte indplacering, en lægemiddelrekommandation til Paroksystisk nokturn hæmoglobinuri (

) og en behandlingsvejledning til Pompes sygdom.

Fire lige gode lægemidler til den sjældne blodsygdom

er nu ligestillet – og det billigste bliver førstevalg.

Der kan ikke dokumenteres en klinisk betydende forskel på de fire tilgængelige præparater til behandling af paroksystisk natlig hæmoglobinuri (

), og de bør derfor betragtes som ligestillede, vurderer Medicinrådet i en ny behandlingsvejledning.

På rådsmødet i januar besluttede Medicinrådet, at patienter med paroksystisk natlig hæmoglobinuri (

) fremover skal kunne tilbydes C5-komplementhæmmeren PiaSky (crovalimab) som standardbehandling.

På Medicinrådsmødet onsdag sagde rådet god for en ny førstelinjebehandling til patienter med paroksystisk natlig hæmoglobinuri (

).

Paroksystisk nokturn hæmoglobinuri (

) er en sygdom, hvor der i den grad er behov for nye behandlinger.

Ikke alle patienter med blodsygdommen paroksystisk nokturn hæmoglobinuri (

) har effekt af de nuværende behandlinger med enten ravulizumab eller eculizumab til at få kontrol med anæmien.

Også Novartis’ lægemiddel Fabhalta, der bygger på aktivstoffet iptacopan, til behandling af blodsygdommen paroksystisk nokturn hæmoglobinuri (

) har modtaget en anbefaling fra CHMP, mens det samme kan siges om Outlook Therapeutics’ middel Lytenava, der bygger på bevacizumab, til behandling af øjensygdommen våd AMD.

er en potentielt livstruende sygdom, som skyldes en erhvervet defekt i de røde blodcellers membran.

Pegcetacoplan virker ved at hæmme komplementsystemet og dermed reducere nedbrydningen af blodceller, hvorved manifestationerne ved

reduceres.

Novartis præsenterede gode data fra APPOINT-

studiet i patienter med Paroksystisk Nokturn Hæmoglobinuri (PNH), og Novartis forventer en potentiel godkendelse i 2024.

Nydiagnosticerede patienter med paroksystisk nokturn hæmoglobinuri (

) opnår klinisk meningsfuld stigning i hæmoglobin, reduktion i LDH, transfusionsuafhængighed og reduceret retikulocyttal, når de behandles med den eksperimentelle MASP-3-hæmmer OMS906.

Medicinrådet anbefaler ikke pegcetacoplan til behandling af paroksystisk natlig hæmoglobinuri (

) Medicinrådet anbefaler ikke amivantamab til behandling af EGFR exon 20ins-positiv ikke-småcellet lungekræft efter svigt af platinbaseret kemoterapi Medicinrådet godkendte en delvis anbefaling af tezepelumab til behandling af svær astma Behandlingsvejledninger Atopisk eksem Migræne (opdatering)

skyldes en mutation i de bloddannende stamceller.

I beslutningen om pegcetacoplan lagde Medicinrådet også vægt på, at Det Europæiske Lægemiddelagentur, EMA, kort forinden havde fået en ansøgning fra en virksomhed om tilladelse til at markedsføre et såkaldt biosimilært lægemiddel til behandling af paroksystisk nokturn hæmoglobinuri (

).